By NewsAdder
У большинства пациентов, участвующих в I-II фазе клинического исследования генотерапевтического препарата от гемофилии В, повысилась активность фактора свертывания крови IX, достаточная для полного отсутствия кровотечений, рассказала в интервью «Комсомольской правде» заведующая отделением гематологии и нарушений гемостаза НМИЦ гематологии Минздрава России Надежда Зозуля.
Первые участники клинического исследования получили исследуемый препарат год назад в рамках клинического исследования путем всего лишь одного внутривенного введения.
Как отмечает Telegram-канал «Кстати», первый российский препарат генной терапии разработан биотехнологической компанией BIOCAD.
По словам врачей, клинические исследования показали значительное улучшение состояния большинства пациентов, многие из которых перестали нуждаться в заместительной терапии. Сейчас проводятся дополнительные наборы пациентов для I-II фазы исследований. Ранее Минздрав России выдал разрешение на проведение III фазы исследования.
Гемофилия B — заболевание, связанное с нарушением свертываемости крови, вызывает частые кровоподтеки и кровотечения из-за наследственной мутации гена, кодирующего IX фактор свертываемости крови.
На данный момент люди с гемофилией применяют препараты заместительной терапии внутривенно от двух до четырех раз в неделю для поддержания активности дефицитного фактора свертывания крови не ниже 1–3 процентов, чтобы предупредить развитие кровотечений. Такая терапия требует пожизненного применения. Поэтому в последние годы активно ведутся разработки новых альтернативных препаратов, позволяющих пациентам стать менее зависимыми от постоянной терапии.
